Según han explicado los médicos del Hospital Clínic de Barcelona, donde se ha desarrollado, se trata de un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante con la modificación de los linfocitos T de la misma persona para que así tenga la capacidad de atacar las células tumorales.
"En nuestro caso, el CART se ha desarrollado a partir de un anticuerpo propio creado en el hospital hace más de 30 años al que le encontramos una nueva aplicación", explicó en una rueda de prensa el Dr. Manel Juan.
Esta terapia beneficia a pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA), que es uno de los cuatro tipos principales de leucemia. Según indican, esta enfermedad se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea.
El medicamento es de una sola aplicación, pero se administra poco a poco para evitar efectos indeseables, es poco tóxico y los efectos adversos apenas duran unos días. Los médicos indican que permite a los pacientes aquejados por esta enfermedad recuperar una vida normal, a diferencia del trasplante de médula, que es un procedimiento más largo, penoso y que obliga a aislamientos prolongados.
Los médicos resaltan que, aunque en la mayoría de los casos se consigue una remisión completa con quimioterapia o con el trasplante de médula ósea, entre un 10 y un 15% de los pacientes fallecen por resistencia al tratamiento, bien sea por su toxicidad o por una recaída. De ahí la importancia de contar con tratamientos dirigidos a que la inmunoterapia pueda jugar un papel fundamental.
Los médicos que han desarrollado esta terapia celebran la autorización por parte de la AEMPS porque "supone un hito en nuestro país" por ser el primer tratamiento con células modificadas genéticamente que lo consigue.
"Llegar hasta aquí ha sido posible gracias al esfuerzo conjunto de muchos profesionales e investigadores del hospital que han participado en las diversas etapas del desarrollo del tratamiento, desde la puesta a punto del CAR-T, hasta la realización del ensayo para demostrar su eficacia. Además, hemos contado con el impulso de la sociedad, a través del Proyecto ARI, para hacer realidad este proyecto que refleja la vocación del Clínic de ofrecer las alternativas de tratamiento más innovadoras a nuestros pacientes", aseguró el doctor Josep M. Campistol.
"La autorización de uso que se concede en base a esta legislación de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial debe permitir, tanto el acceso de pacientes que no tienen otras alternativas de tratamiento, como continuar generando conocimiento sobre el medicamento para que, eventualmente, se consiga una autorización centralizada para toda Europa", indicó el doctor César Hernández.
El CART, que es un tratamiento totalmente público, fue desarrollado en el Hospital Clínic de Barcelona con fondos recaudados con becas de investigación y con el apoyo de la familia de Ari Benedé, una joven de 18 años que falleció por una leucemia, y cuya familia decidió contribuir con todos sus medios para lograr este tratamiento, que solo había en EEUU y que para muchos resulta impagable.
El objetivo ahora es lograr que este tratamiento se pueda administrar y fabricar en otros hospitales de España que traten a estos enfermos.